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Beta talassemia, un nuovo studio dal San Raffaele

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Uno studio realizzato dall’ospedale San Raffaele ha evidenziato come la terapia genica, soprattutto se somministrata in giovane età, può curare la beta talassemia, una malattia che ha colpito circa 7000 persone in Italia. I pazienti presi in carico sono sia adulti che bambini. I risultati sono il frutto di dieci anni di lavoro da parte del gruppo di ricerca guidato da Giuliana Ferrari, docente dell’Università Vita-Salute San Raffaele, all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano. Al progetto hanno collaborato l’Ospedale San Raffaele, Fondazione Telethon e Orchard Therapeutics.

“È la prima volta che la terapia genica per la beta talassemia viene utilizzata in pazienti pediatrici. I risultati raccolti fino ad ora dimostrano non solo la sua sicurezza in questo contesto, ma anche la sua maggiore efficacia – spiega Giuliana Ferrari – Dal momento che la malattia compromette in modo progressivo l’integrità del midollo osseo, intervenire in giovane età permette di ottenere risultati migliori”.

Grazie ai risultati ottenuti nove persone (3 adulti, 3 adolescenti e 3 bambini sotto i 6 anni) prese in carico per lo studio potrebbero aver trovato un rimedio differente alle continue trasfusioni con cui hanno convissuto negli ultimi anni.